A administração de AAV9 permitiu o silenciamento generalizado de genes e bloqueiou a degeneração de neurônios motores na ELA.

Os pesquisadores da Universidade da Califórnia em San Diego (EUA) utilizaram um silenciador genético transmitido por vírus para deter a esclerose lateral amiotrófica (ELA). O silenciamento de genes com shRNA entregue por via viral representa uma abordagem promissora para o tratamento de distúrbios neurodegenerativos herdados.

A injeção é capaz de suprimir a ELA se aplicada antes do aparecimento da doença. Caso administrada depois do surgimento dos sintomas, ela pode bloquear sua progressão.

A doença conhecida por acometer o astrofísico britânico Stephen Hawking, a ELA é uma doença que causa a morte dos neurônios de controle dos músculos voluntários. A doeça é caracterizada por rigidez muscular, espasmos musculares, e, gradualmente, piora da fraqueza, devido aos músculos diminuindo de tamanho. Isto resulta em dificuldade de fala, deglutição, e, eventualmente, da respiração.

A Injeção shRNA

A nova injeção foi testada em ratos. Ela carrega o shRNA, uma molécula artificial de RNA capaz de silenciar um gene mutante SOD1.

Ele foi aplicada na medula espinhal de ratos carregando a mutação antes, ou logo após o aparecimento dos primeiros sintomas de ELA.

A injeção foi administrada abaixo da pia-máter, uma delicada membrana que envolve o cérebro e a medula espinhal.

Em ratos com sintomas do tipo ELA, a injeção bloqueou a progressão da doença e também a degeneração dos neurônios motores. Não houve efeitos negativos.

Em cobaias sem os sintomas da doença, ela correspondeu à proteção quase completa dos neurônios motores e outras células dos animais.

“No momento, essa abordagem fornece a terapia mais potente já demonstrada em modelos de ratos com ELA no gene mutado SOD1”, disse o principal autor do estudo, Martin Marsala, professor da Faculdade de Medicina da Universidade de San Diego.

Os cientistas acreditam que a injeção provavelmente também será eficaz no tratamento de outras formas hereditárias de ELA, ou outros distúrbios neurodegenerativos da coluna vertebral.

Os pesquisadores já testaram a segurança da injeção em animais maiores, como porcos, com medulas espinhais mais parecidas com as de seres humanos.

No entanto, mais estudos são necessários para determinar a melhor e mais eficaz dose nesses casos. Esse é um passo crucial em direção ao teste clínico da injeção.

Os estudos foram publicados nas revistas científicas Nature Medicine e na MedicalXprex.

Redação Pfarma