Com modelo inédito de acesso, terapia gênica estará disponível para bebês com atrofia muscular espinhal (AME) no sistema público

O Ministério da Saúde formalizou esta semana, com a Novartis, o contrato para a disponibilização da primeira terapia gênica do Sistema Único de Saúde (SUS). Com o parecer positivo de incorporação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC)^[i], o acesso ao medicamento será viabilizado por meio de um acordo de compartilhamento de risco (ACR), ampliando as opções terapêuticas e melhorando a qualidade de vida dos pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) enquanto proporciona maior eficiência no uso de recursos públicos.

O acordo de compartilhamento de risco representa um desafio tanto para o governo quanto para a indústria, pois nunca foi implementado no país e envolve toda a cadeia de saúde. Trata-se de um modelo inovador de acesso, baseado em valor, que vincula o pagamento do produto aos desfechos clínicos apresentados pelos pacientes. Por isso, a construção dessa parceira ressaltou a necessidade de uma colaboração estruturada e integrada.

“Na Novartis, acreditamos que confiança, diálogo e parceria são essenciais para um ecossistema de saúde mais acessível para todos. Por isso, estamos muito felizes com a consolidação deste acordo inédito no Brasil, que inaugura no país uma nova fronteira de acesso a tratamentos inovadores. Os pacientes de AME e suas famílias estão mais perto de ter no sistema público a primeira terapia gênica que atua na causa raiz da doença”, comemora Sylvester Feddes, presidente da Novartis Brasil.

A AME é uma condição neuromuscular genética rara, degenerativa e progressiva, causada pela ausência ou deficiência de um gene chamado sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que leva à perda irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares^[ii],[iii]. No Brasil, estima-se aproximadamente a ocorrência de 300 novos casos por ano^[iv] de pacientes que poderão ser beneficiados por este acordo.

A efetiva disponibilização da terapia gênica através do ACR será realizada após publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME atualizado.

Referências:

[i] Relatório de recomendação nº793 da CONITEC. Disponível em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022.pdf Acessado em: 08/2024

[ii] 5.Soler-Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.

[iii] Glascock J, Sampson J, Haidet-Phillips A, etc al. J Neuromuscul Dis. 2018;5:145-158.

[iv] J Neurol. 2017Jul;264(7):1465-1473.

[v] 5.Soler-Botija C, et al. Brain. 2002;125(7):1624-1634.

[vi] Glascock J, Sampson J, Haidet-Phillips A, etc al. J Neuromuscul Dis. 2018;5:145-158.

[vii] Zanoteli E, et al. Consensus from the Brazilian Academy of Neurology for the diagnosis, genetic counseling, and use of disease-modifying therapies in 5q spinal muscular atrophy. Arq. Neuropsiquiatr. 2024;82(1):s00441779503.

[viii] Finkel RS, McDermott MP, Kaufmann P, et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7.

Kolb SJ, Coffey CS, Yankey JW,; NeuroNEXT Clinical Trial Network on behalf of the NN101 SMA Biomarker Investigators. Natural history of infantile-onset spinal muscular atrophy. Ann Neurol. 2017 Dec;82(6):883-891.