- O pedido de avaliação de registro marca o primeiro tratamento de RNA de interferência (RNAi) a ser submetido a uma Autoridade Sanitária para a potencial aprovação na América Latina.
- A Submissão foi feita sob escopo da regulamentação de Doenças Raras, que prevê a priorização da análise regulatória.

A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), líder mundial em tratamentos de RNAi, anunciou hoje que a autorização de comercialização de patisirana para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia foi submetida para registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Patisirana obteve revisão prioritária da ANVISA, a qual é concedida a medicamentos inovadores que tratam doenças raras. A Alnylam espera uma decisão da ANVISA no primeiro semestre de 2020.

Patisirana - que será comercializado após a aprovação regulatória sob o nome de marca ONPATTRO® - é o primeiro medicamento da Alnylam enviado para revisão no Brasil. Se aprovado, será o primeiro produto a ser lançado e comercializado pela Alnylam no país e o primeiro tratamento de RNAi a ser aprovado na América Latina.

"A apresentação de nosso pedido de registro para patisirana no Brasil é um importante passo em nosso compromisso contínuo de levar a terapêutica de RNAi para pacientes em todo o mundo", disse Norton Oliveira, vice-presidente sênior, chefe da América Latina da Alnylam. "A amiloidose hATTR é uma condição progressiva rara, considerada endêmica no Brasil, afetando mais de 5.000 pessoas. Os sintomas podem se manifestar por todo o corpo e ter um impacto devastador sobre os pacientes. Esperamos trabalhar em estreita colaboração com a ANVISA e o Ministério da Saúde para disponibilizar o patisirana a esses pacientes necessitados o mais rápido possível. "

A submissão do registro é baseada em dados positivos do estudo APOLLO Fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança de patisirana em pacientes com amiloidose hATTR com polineuropatia. Os resultados do estudo APOLLO foram publicados na edição de 5 de julho de 2018 do "The New England Journal of Medicine".

Patisirana foi aprovado em 2018 pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. Patisirana também é aprovado para essa indicação no Canadá e no Japão e é aprovado na União Europeia e na Suíça para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia em estágios 1 ou 2.

Sobre a Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) está liderando a tradução da interferência do RNA (RNAi) em toda uma nova classe de medicamentos inovadores com o potencial de transformar a vida de pessoas afetadas por doenças genéticas raras, cardio-metabólicas, doenças hepáticas infecciosas, do sistemanervoso ( SNC) / doenças oculares. Com base na ciência ganhadora do Prêmio Nobel, a terapêutica com RNAi representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla gama de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam oferece uma visão ousada para transformar possibilidades científicas em realidade, com uma plataforma robusta de descoberta. A primeira terapêutica comercial de RNAi da Alnylam é o ONPATTRO® (patisirana), aprovada nos EUA, UE, Canadá e Japão. A Alnylam possui uma profunda linha de medicamentos experimentais, incluindo cinco candidatos a produtos que estão em fase de desenvolvimento. No futuro, a Alnylam continuará a executar sua estratégia "Alnylam 2020" de construir uma empresa biofarmacêutica de múltiplos produtos em estágio comercial, com um pipeline sustentável de medicamentos baseados em RNAi para atender às necessidades de pacientes com opções de tratamento limitadas ou inadequadas. A Alnylam emprega mais de 1.200 pessoas em todo o mundo e está sediada em Cambridge, MA.

FONTE Alnylam