Com o custo de US$ 2,125 milhões, o equivalente a R$ 8,4 milhões, trata-se de um tratamento para a AME (atrofia muscular espinhal), uma doença genética rara que leva à morte nos primeiros anos de vida.

A FDA aprovou a comercialização do Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), é a primeira terapia gênica para crianças menores de dois anos com atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento foi desenvolvido pela Avexis, uma empresa Novartis.

Novartis informou que o Zolgensma é um medicamento utilizado apenas uma vez para a atrofia muscular espinhal (SMA), doença que afeta 1 a cada 10 mil recém-nascidos e tem como resultado a morte ou a necessidade de ventilação permanente a partir dos dois anos para 90% dos casos.

"Zolgensma é um avanço histórico para o tratamento da SMA e uma terapia genética histórica", declarou o diretor-executivo da Novartis, Vas Narasimhan, acrescentando que o laboratório está trabalhando com o governo e as seguradoras de saúde para acelerar a cobertura.

O custo total será de 2,125 milhões de dólares, que poderão ser pagos em parcelas anuais de 425 mil dólares.

Zolgensma funciona ao proporcionar uma cópia funcional do gene defeituoso responsável pela SMA, o que impede a progressão da doença através de uma terapia intravenosa única.

A FDA informou que a segurança do medicamento foi comprovada em um teste clínico em curso e em outro teste clínico já concluído, do qual participaram 36 pacientes com idades entre duas semanas e oito meses.

A maior evidência de sua efetividade surgiu nos resultados do teste em curso, que revelou que "os pacientes tratados com Zolgensma demonstraram uma melhora significativa em sua capacidade para alcançar as bases motoras para o desenvolvimento", incluindo o controle da cabeça e a capacidade de sentar sem apoio.

Jerry Mendell, médico envolvido nos testes no Nationwide Children's Hospital de Columbus, Ohio, declarou que o "nível de eficácia oferecido como uma terapia única e em apenas uma vez é realmente notável e dá um nível de esperança sem precedentes para as famílias".

Os efeitos colaterais mais comuns do Zolgensma são o aumento das enzimas hepáticas e vômitos, segundo a FDA.