Quem tem uma doença rara convive não só com as consequências que ela provoca no corpo, mas também busca uma melhor qualidade de vida, respeito e inclusão social. É o que acontece com quem tem Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética, hereditária, caracterizada pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico, resultando em fraqueza muscular progressiva, deixando as pessoas com dificuldades de deglutição (engolir), sucção, pernas mais fracas que os braços, acúmulo de secreções nos pulmões e na garganta, entre outros sintomas. A doença é classificada por tipos: 1, 2 e 3, que estão relacionados com a gravidade da doença.

A constante mobilização de pessoas e familiares que convivem com a AME impulsionou o Ministério da Saúde a criar alternativas que promovam o bem estar e melhores condições de vida. Uma delas foi a incorporação do medicamento Spinraza para o tratamento tipo 1 e, na modalidade de compartilhamento de risco, para os outros subtipos 2 e 3, ambas feitas neste ano. “O spinraza é o primeiro medicamento que trata essa doença e isso tem ajudado muito a minha filha. Ela é uma criança como outra qualquer, com as mesmas vontades de criança, a diferença são suas limitações físicas e agora com esse medicamento ela conseguirá progredir cada vez mais”, relata Sara Mohamed, que é mãe da Geovana, portadora da doença AME - Atrofia Muscular Espinhal.

Mas como funciona esse novo modelo de compartilhamento de risco? Neste formato, há um monitoramento constante dos portadores da doença que fazem uso do medicamento, via registro prospectivo que medirá resultados e desempenhos, como a evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica. Isso será a base para a compra do tratamento que estará vinculado aos resultados produzidos com o uso da tecnologia no dia a dia dos pacientes. “O Ministério da Saúde e a indústria farmacêutica compartilham os resultados que serão obtidos, tanto da parte clínica, a eficácia de segurança do tratamento, quanto a expectativa de número de pacientes a serem atendidos”, explica o secretário de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde, Denizar Vianna.

Esse modelo já é adotado em alguns países como Canadá, Itália, Austrália e Inglaterra. O pagamento da tecnologia está ligado à apresentação de evidências dos efeitos reais levando em conta como a tecnologia ao ser utilizada impacta na saúde e na qualidade de vida do paciente. “Esse importante avanço é um momento ímpar para o SUS. Medidas inovadoras como essa, nos permite aumentar o acesso da população a esses tratamentos, e ao mesmo tempo, garantir a sustentabilidade do SUS”, afirmou o secretário de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde, Denizar Vianna.

O secretário Denizar conta que esse modelo de compartilhamento também dá uma maior previsibilidade orçamentária ao Governo. “O acompanhamento dos pacientes vai acontecer de uma maneira bastante próxima, garantindo que o medicamento seja utilizado uma maneira correta nos pacientes certos, no momento correto da evolução da doença e que esses resultados clínicos sejam monitorados”, relatou o secretário.

Modelo para outros medicamentos

Aproximadamente 13 milhões de pacientes possuem doenças raras no Brasil. De acordo com a Organização Mundial de Saúde (OMS), 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos vivem com essa condição. São cerca de 8 mil doenças raras no mundo, sendo que 80% decorrem de fatores genéticos e 20% estão distribuídos em causas ambientais, infecciosas e imunológicas. Para Denizar Vianna, o novo modelo serve para testar a realidade SUS. “Nossa ideia é usar esse modelo para que a gente consiga entender quais são as etapas necessárias do monitoramento para que a gente possa adotar esse sistema para incorporação de outros medicamentos”, releva Denizar.

A busca por uma sociedade mais justa, com equidade e acessível vem desde 2014, com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que tem como objetivo organizar a rede de atendimento para prevenção, diagnóstico, tratamento e reabilitação, no âmbito do SUS.

Nesse sentido, o Ministério da Saúde está atuando de maneira mais ostensiva para divulgar essas informações e, também, melhorar o acesso aos serviços de saúde e à informação; reduzir a incapacidade causada por essas doenças; e contribuir para a melhoria da qualidade de vida das pessoas com doenças raras.

Tratamento no SUS

O SUS possui 40 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para tratamento de doenças raras, como Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF), Doença de Gaucher, Esclerose Múltipla, Fibrose Cística, Mucopolissacaridose I e II, Hepatite Autoimune, Lúpus Eritematoso Sistêmico, Esclerose Lateral Amiotrófica e Doença Falciforme (rara em algumas regiões). Do total de protocolos, 15 estão em fase de atualização. Além disso, o ministério incorporou 22 medicamentos para tratamento de diferentes doenças raras.

Os protocolos trazem orientações para médicos, enfermeiros, técnicos de enfermagem e demais profissionais de saúde sobre como realizar o diagnóstico, o tratamento e a reabilitação dos pacientes, bem como a assistência farmacêutica.

Por Luíza Tiné - publicado originalmente em Blog da Saúde - Ministério da saúde