Com robusto perfil de eficácia e aplicação simples por meio de caneta pré-preenchida, Hympavzi (marstacimabe) é uma medicação inovadora produzida pela Pfizer que dispensa a necessidade de infusões frequentes e está aprovada para pacientes que, após tratamento intravenoso com fatores de coagulação, não desenvolveram anticorpos (inibidores)2  

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o primeiro tratamento profilático semanal, aplicado por meio de injeção subcutânea com caneta pré-preenchida, para prevenir sangramentos em pessoas a partir de 12 anos diagnosticadas com hemofilia A ou B1 – doenças hemorrágicas que afetam a capacidade de coagulação sanguínea, necessária para interromper hemorragias3. Trata-se de Hympavzi (marstacimabe), produzido pela Pfizer, que está indicado para pacientes sem inibidores1 – ou seja, que não tenham produzido anticorpos em resposta a fatores de coagulação previamente recebidos por infusão. Com um mecanismo de ação inovador, o medicamento pode facilitar o controle da doença ao dispensar a necessidade de infusões intravenosas frequentes2.   

Sem o tratamento adequado, a hemofilia costuma causar sangramentos frequentes, que podem provocar danos irreversíveis nas articulações e levar à incapacidade física4. “O tratamento avançou bastante nas últimas décadas, mas muitos pacientes continuam a ter dificuldades para manter sua doença sob controle, sobretudo aqueles que precisam receber infusões frequentemente, várias vezes por semana”, diz a diretora médica da Pfizer Brasil, Adriana Ribeiro. “Hympavzi responde à necessidade desses pacientes com uma aplicação simples e prática, que pode reduzir a carga do tratamento para essas pessoas, facilitando a adesão e melhorando a qualidade de vida”, complementa. 

Com quase 14 mil pacientes, o Brasil reúne a quarta maior população de pessoas com hemofilia em todo o mundo3.  Muitos desses pacientes precisam se deslocar frequentemente até os hemocentros – seja para receber infusões, retirar medicamentos ou passar por treinamentos para fazer a aplicação domiciliar. O tratamento por meio de infusão dos fatores de coagulação pode ser realizado por demanda (ou seja, após o episódio de sangramento) ou preventivamente5. Globalmente, a Federação Mundial de Hemofilia (WFH) estima que apenas 25% dos hemofílicos recebam tratamento apropriado6.  

Como independe dos fatores de coagulação, Hympavzi abre uma outra perspectiva para o enfrentamento da hemofilia.  O medicamento é um anticorpo monoclonal desenvolvido para reconhecer e se ligar a um alvo específico no organismo: a proteína tissue factor pathway inhibitor (TFPI) – inibidor da via do fator tecidual, na tradução para o português2. “A proteína TFPI diminui a coagulação. Ao se ligar a ela, o medicamento promove a redução de sua atividade, enquanto ocorre o aumento de uma enzima que estimula a coagulação, a trombina. Dessa forma, Hympavzi auxilia a restaurar o equilíbrio da coagulação sanguínea, mesmo na ausência dos fatores de coagulação”, explica a médica.   

A aprovação de Hympavzi foi baseada nos resultados dos estudos realizados durante seu programa de desenvolvimento clínico, que demonstraram o perfil de eficácia e segurança do tratamento7. No estudo de fase 3 BASIS, envolvendo adultos e adolescentes com hemofilia A e B, o tratamento profilático com Hympavzi promoveu uma diminuição de 92% na taxa anual de sangramentos (na comparação com o tratamento sob demanda, após sangramentos). Além disso, em relação aos pacientes que receberam profilaxia realizada com os fatores de coagulação, o novo medicamento alcançou uma redução de 35% nos sangramentos tratados7. Hympavzi também foi aprovado nos Estados Unidos, Europa e Japão no final de 20248.  

“Os resultados alcançados por Hympavzi nos estudos clínicos reforçam seu perfil de eficácia e segurança e nos enchem de orgulho. Fruto de anos de pesquisa e da escuta ativa de médicos e pacientes, Hympavzi reforça o comprometimento de longa data da Pfizer com o enfretamento da hemofilia. Atuamos nessa área há mais de 40 anos, sempre em busca de inovações que possam melhorar a vida dos pacientes, e continuaremos focados nesse compromisso”, afirma a diretora de Specialty Care da Pfizer Brasil, Priscilla Del Papa Lorenzo. 

Sobre a hemofilia  

A hemofilia é classificada como uma doença hemorrágica, predominantemente hereditária, que se divide entre os tipos A (associada à deficiência do fator de coagulação VIII) ou B (caracterizada pela deficiência do fator de coagulação IX) – ambas podem se manifestar nas formas grave, moderada e leve.  

A herança genética da hemofilia está ligada a mutações no cromossomo X, feminino9. “Como as mulheres apresentam dois cromossomos X, elas podem portar o gene da hemofilia em um deles e apresentar o gene normal no outro, garantindo o funcionamento adequado da coagulação. Ainda assim, essa mulher pode transmitir a mutação a seus filhos”, explica Adriana. “Como os homens têm um único cromossomo X (acompanhado pelo cromossomo Y), o risco de herdar a mutação é muito maior”, complementa a médica.  

Estima-se que, no Brasil, cerca de 67 % dos pacientes apresentem hemofilia grave ou moderada9. A forma grave é a mais dolorosa e se caracteriza por hemorragias espontâneas ou causadas por pequenos traumatismos da vida diária, podendo afetar articulações, músculos e órgãos. Esses sangramentos articulares aumentam o risco de deformações e incapacidade física, acarretando um forte impacto socioeconômico para os pacientes9. “Relatos e pesquisas reforçam que a hemofilia pode afetar profundamente o trabalho, a rotina escolar e as atividades cotidianas desses pacientes”, destaca Adriana. 

O tratamento da hemofilia, que até o começo do século 20 se concentrava em indicações de compressas de gelo, repouso e imobilização do local afetado, passou por uma significativa evolução nas últimas décadas10, mas também por momentos desafiadores – a exemplo das contaminações por hepatite e HIV ocorridas na década de 1980, durante as transfusões de sangue realizadas pelos pacientes. Um dos casos mais emblemáticos foi o do sociólogo Herbert de Sousa, o Betinho, que faleceu em 1997 por complicações relacionadas à infecção por HIV adquirida durante o tratamento da hemofilia11. 

A partir do final dos anos 1980, os procedimentos de transfusão foram aprimorados, tornando-se mais seguros e eficazes, o que impulsionou a terapia de reposição dos fatores de coagulação11. “As infusões intravenosas promoveram um progresso notável para os pacientes e a ciência médica vem avançando continuamente desde então, em busca de mais avanços. Na Pfizer, estamos orgulhosos do novo salto que Hympavzi representa para toda a comunidade científica, podendo reduzir a carga imposta pela doença e melhorando ainda mais a vida dos pacientes”, conclui a médica.  

Referências:  

1. DIÁRIO OFICIAL DA UNIÃO (DOU). Resolução-RE Nº 2.403, de 26 de junho de 2025. Acesso em julho de 2025. Disponível em: RESOLUÇÃO-RE Nº 2.403, DE 26 de junho DE 2025 - RESOLUÇÃO-RE Nº 2.403, DE 26 de junho DE 2025 - DOU - Imprensa Nacional

2. PFIZER BRASIL. Bula de Hympavzi para pacientes. Acesso em julho de 2025. Disponível em: Bula Hympavzi Paciente

3. 3. MINISTÉRIO DA SAÚDE. Brasil tem a quarta maior população de pacientes com hemofilia do mundo. Janeiro, 2022. Acesso em julho de 2025. Disponível em: https://www.gov.br/ saude/pt-br/assuntos/noticias/2022/janeiro/brasil-tem-a-quarta-maior-populacao-de-pacientes-com-hemofilia-do-mundo.  

4. CAIO, V. M., PAIVA E SILVA, R. B., MAGNA, L. A., RAMALHO. A. S. Genética comunitária e hemofilia em uma população brasileira. Cad. Saúde Pública, Rio de Janeiro, 17(3):595-605, mai-jun, 2001. Acesso em julho de 2025. Disponível em: SciELO Brasil - Genética comunitária e hemofilia em uma população brasileira Genética comunitária e hemofilia em uma população brasileira

5. MINISTÉRIO DA SAÚDE. Secretaria de Atenção à Saúde. Departamento de Atenção Especializada e Temática. Manual de hemofilia. Brasília, 2. ed., 2015. Acesso em julho de 2025. Disponível em: Manual de hemofilia

6. SAYAGO, M., & LORENZO, C. O acesso global e nacional ao tratamento da hemofilia: reflexões da bioética crítica sobre exclusão em saúde. Interface - Comunicação, Saúde, Educação, 24, 2020. Acesso em julho de 2025. Disponível em: https://doi.org/10.1590/Interface.180722

7. NIH National Library of Medicine. Study of the Efficacy and Safety PF-06741086 in Adult and Teenage Participants With Severe Hemophilia A or Moderately Severe to Severe Hemophilia B. Acesso em julho de 2025, disponível em: Record History | NCT03938792 | ClinicalTrials.gov

8. PFIZER INC. U.S. FDA Approves Pfizer’s HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) for the Treatment of Adults and Adolescents with Hemophilia A or B Without Inhibitors. Acesso em julho de 2025. Disponível em: U.S. FDA Approves Pfizer’s HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) for the Treatment of Adults and Adolescents with Hemophilia A or B Without Inhibitors | Pfizer

9. MINISTÉRIO DA SAÚDE. Dados do perfil das coagulopatias hereditárias no Brasil, 2023. Acesso em julho de 2025. Disponível em: Dados Coagulopatias_2022.pdf

10. ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE HEMOFILIA (ABRAPHEM). A evolução dos produtos para tratamento de hemofilia. Acesso em julho de 2025. Disponível em: A evolução dos produtos para tratamento da Hemofilia - Abraphem

11. PONCIO, Thiara. Universidade de São Paulo (USP). Avaliação da Qualidade de Vida dos portadores de hemofilia e do diário de infusão. Acesso em julho de 2025. Disponível em: THIARAGUIMARAESHELENODEOLIVEIRAPONCIOco.pdf