Está aberta uma Consulta Pública para avaliar a incorporação de uma nova terapia que surge como uma opção inovadora com potencial para normalizar a hemoglobina.

A maioria das pessoas que vivem com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) — doença rara e grave do sangue que causa fadiga intensa, anemia persistente e risco de trombose[1] — ainda enfrenta uma necessidade clínica não atendida. Mesmo com o tratamento atualmente disponível no SUS, 8 em cada 10 pacientes permanecem sintomáticos e metade deles convive com anemia grave[1], evidenciando que as terapias existentes, apesar de terem revolucionado o tratamento da HPN, ainda não são capazes de controlar plenamente a doença1. A HPN afeta homens e mulheres em proporções semelhantes3, geralmente diagnosticados entre 30 e 50 anos, no auge da vida produtiva[2], e apresenta incidência estimada de 1,3 caso por milhão de habitantes no Brasil[3], com impacto significativo na vida social e profissional dos pacientes[3]. O cenário é agravado pela dependência de infusões quinzenais e pela necessidade de longos deslocamentos — em média, 100 km até centros de referência[3]. Essa rotina impõe limitações que vão além dos sintomas físicos, restringindo o convívio social e a autonomia dos pacientes.

Nesse contexto, o cloridrato de iptacopana, primeira monoterapia oral para HPN, surge como uma opção inovadora com potencial para normalizar a hemoglobina, reduzir a fadiga e eliminar a necessidade de infusões frequentes, oferecendo mais autonomia e qualidade de vida aos pacientes, conforme demonstram os estudos clínicos realizados[3]. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) abriu a Consulta Pública N°88/2025 para avaliar a incorporação de uma nova terapia[4]. O processo está disponível em: https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/1731/, e toda a sociedade pode participar5.

Referências

[1] CATEGORIZING hematological response to eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter real-life study. Bone Marrow Transplantation, [s. l.], v. 56, p. 2600–2602, 2021. DOI: https://doi.org/10.1038/s41409-021-01372-0.

[2] Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia. Disponível em: https://abrale.org.br/doencas/hpn/o-que-e/. Acesso em setembro de 2025.

[3] Panorama da HPN no Brasil: relato dos pacientes e perfil sociodemográfico – Abrale. Disponível em: https://abrale.org.br/noticias/panorama-da-hpn-no-brasil-relato-dos-pacientes-e-perfil-sociodemografico/. Acesso em setembro de 2025.

[4] RESOLUÇÃO-RE Nº 320, DE 24 DE JANEIRO DE 2025FABHALTA. https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-320-de-24-de-janeiro-de-2025-608925463

[5] Consulta Pública N°88/2025. Disponível em: https://brasilparticipativo.presidencia.gov.br/processes/consultas-publicas-conitec/f/1731/.